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みんカラでも輪が広がったムコ多糖症の件ですが薬の承認が下りるそうです。


　厚生労働省薬事・食品衛生審議会薬事分科会は3日、先天性の難病「ムコ多糖症」で最も患者が多い2型の治療薬の承認を了承した。
　了承されたのは、製薬会社「ジェンザイム・ジャパン」（東京都千代田区）が今年1月末に承認申請していた「エラプレース」（一般名・イデュルスルファーゼ）。
　ムコ多糖症は遺伝子異常で代謝がうまくできず、体内に「ムコ多糖」が蓄積してしまう病気。1型から7型まである（5型は欠番）。
　同省によると、国内に数百人の患者がいるが、うち2型の患者は150人程度と最も多い。1、2、6型の治療薬があるが、昨年10月に1型の治療薬が承認され、今年8月には6型の治療薬が承認申請された。　

読むと6型は申請中、3,4,7型は治療薬自体がまだみたいですね。
早く新薬が出来て国の許可が下りればいいんですがあぁ...