やしゅのブログ一覧

もうすでに、新聞等で知っている方もいらっしゃるかと思いますが、本日２型の治療薬が承認される見通しとなったみたいです。

******************************************************************************
(時事通信社 - 10月02日 12:05)
　先天性の難病「ムコ多糖症」で最も患者が多い２型の治療薬について、舛添要一厚生労働相は２日の閣議後記者会見で、「３日開かれる（薬事・食品衛生審議会薬事）分科会で事実上の決定ができると思う」と語り、承認が了承されるとの見通しを示した。
　ムコ多糖症は遺伝子異常で代謝がうまくできず、体内に「ムコ多糖」が蓄積してしまう病気で、１型から７型まである（５型は欠番）。
　同省によると、国内に数百人の患者がいるが、うち２型の患者は１５０人程度と最も多い。これまで１型の治療薬しか承認されていなかった。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　[時事通信社］
******************************************************************************
　誤解のないように補足しますが、１型から７型まである型のうち、治療薬が開発されているの は、１型、２型、６型の３タイプです。
　欠番とされている５型というのは、シャイエ病のことで、研究が進み、欠けている酵素の種類が１型のハーラー病と同じものだということがわかり、現在は１型とされています。（１型…１H型＝ハーラー病／１S型シャイエ病／１H/S型ハーラー・シャイエ病）治療薬も同じ物が使用されています。
　１型の治療薬は2006年10月に承認済み、６型は2007年8月に承認申請され現在審査中、そして、２型については2006年1月31日に承認申請され、明日、2007年10月3日に承認の見込みとなりました。
　ドラッグ・ラグの問題が依然解決しないわが国において、こんなにも早くに２型の治療薬が承認されたのには、厚生労働省をはじめ関係機関の方々のご尽力のお陰と、心よりお礼申し上げます。今後も尚いっそう、ご尽力くださいますよう切にお願い申し上げます。
　＊３型、４型、７型の３タイプについては、まだ治療薬はありません。まだまだ患者さんたちの闘いは続きます。 引き続き、ご支援をよろしくお願い致します。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　[小さなボクの夢☆そうた応援会]より引用
******************************************************************************
上記は、自分もリンクしている『そうた応援会』のHPより引用しました。そうたくんはムコ多糖症でも４型(モルキオ症候群)であり、４型の治療薬は現在開発中で来年世界同時治験予定になっています。

詳細については、リンクにあります。『そうた応援会』をご参照くださいますようお願いいたします。

追記：上の記事につきまして、本日無事、薬事・食品衛生審議会の薬事分科会で、「承認」が「了承」されたとのことです。
なお、正式の「承認」は明日(10月4日)以降となります。

「ムコ多糖症　親の会」HPに速報として掲載されています。
http://mps-japan.org/doctors/index.html