やしゅのブログ一覧

　何度かブログでも紹介させていただいている、ムコ多糖症４型モルキオ症候群のそうたくんの応援団が、表記のイベントにブースをを出展します。
　
　以下は、イベントに参加されるそうた応援会の方のブログより引用させていただいております。

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毎年秋に開催される「神楽坂・まち飛びフェスタ」[http://machitobi.net/]
年は１０月２０日～１１月４日までの期間に開催されます。

そして、この街をあげたイベントの一環として、１０月２０日（土）と２１日（日）に開催されるアートマーケット神楽坂[http://machitobi.net/am.html]に「そうた応援会」もブースを出店します！

これまで何度もお伝えして参りましたが、モルキオ病（ムコ多糖症４型）は今が正念場です！

先日、アメリカでモルキオ病の治療薬の研究をされているDr.Tよりモルキオ・ニュースを受け取りました。
そこには以下の内容が記載されていました。

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日本での御家族、支援団体の活動をMoruqio　Newsに載せて、４００名（２５カ国）の世界のモルキオ患者家族、各国MPS協会、イノテック社（最も大事）に配信していきたいと思いますので、どのようなモルキオ関連の活動やイベントでも構いませんので、日時と写真、あるいは事前のイベント情報を送ってください。
大小は関係ありません。活動を世界にそして、イノテック社にアピールすることが主眼です。
これからアメリカ、スペイン、イタリア、カナダでもイベントが開かれる予定です。
目標は日本のモルキオ患者さんが*第一相・二相の治験に参加していただき、その後に行われる第三相の世界同時治験に日本が参加でき、薬の承認が国内でも早く得られるようにすることです。

*（補足）治験は第１～３の３段階で行われます。完成した治療薬が日本で速やかに承認されるためには、この第一相治験から日本人が参加することが重要です。そうた応援会はそのための署名活動を展開しています。

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世界中のモルキオ病患者・支援団体がこの治験参加するために様々な活動をして、アピールをしています。
日本では、はっきり言ってこのような今まで活動はありませんでした。ですから「そうた応援会」が率先して行っていかなくてはならないのです。

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　自分も、20日土曜日に伺おうかと思っております。先日２型の治療薬が承認されたばかりですが、そうたくんがわずらっている４型は現在アメリカにて治療薬が開発中であり、来年度の2008年に世界同時治験が予定されている状況です。これに参加できるように活動しているのが、『小さなボクの夢☆そうた応援会』です。
　お時間がある方はぜひ、ブースをのぞいて見てください。お願いいたします。

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ムコ多糖症II型治療用薬「エラプレース」、17日付で薬価緊急収載
中央社会保険医療協議会総会
　
【薬食審ではスピード承認】

　スピード承認となった難治疾患のムコ多糖症II型の治療用薬「エラプレース点滴静注液６mg」（一般名：イデュルスルファーゼ＜遺伝子組み換え＞、申請者：ジェンザイム・ジャパン）が、１７日付で薬価基準に緊急収載されることが決まった。１２日の中央社会保険医療協議会総会で了承されたもので、同様の効能効果を持つ類似薬がないことから、薬価は原価計算方式で算定され、３８万５３０３円（６mg３mL１瓶）となった。

　同剤を用いるムコ多糖症II型は、体内の酵素が生まれつき欠損または機能低下し、臓器障害などが起こる難病。患者は全国で１５０人から３００人で、同剤は希少疾病用医薬品。酵素補充療法に用いるもので、週１回点滴静注する。

　同剤は１月に承認申請され、３日に薬事・食品衛生審議会薬事分科会で承認が了承された翌日の４日に承認されるという異例のスピード承認となった。厚労省は、疾病が重篤かつ進行性で、他に治療法がないことや薬の有用性から判断した。

　過去にスピード承認された例には、悪性胸膜中皮腫に用いる「アリムタ注射用５００mg」（日本イーライリリー）とエイズ関連カポジ肉腫に用いる「ドキシル注２０mg」（ヤンセンファーマ）がある。

　両品目とも、薬事分科会を昨年１２月２６日に通過後、翌年１月４日に正式承認が下り、１月１９日付で緊急収載されている。

　同剤の承認についてジェンザイム・ジャパンの広報担当者は、承認の早さに驚きを見せつつ「患者さんが待ちに待っていた薬の承認であり、大変嬉しく思っている」とコメント。薬価基準収載後、すぐに発売できるよう準備を進めているという。

　同社はムコ多糖症治療薬ではI型向けの「アウドラザイム」を販売しており、これで日本ではI型とII型が揃った。

　ムコ多糖症はI型～VII型まであり、日本ではII型が最も患者数が多い。日本では６型向けをバイオベンチャーのアンジェスＭＧが８月に承認申請している。

（１０月１５日付　薬事日報より抜粋）

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2006年10月に承認され現在使用されている、ムコ多糖症１型（ハーラー症候群／シャイエ症候群）の酵素製剤アウドラザイム点滴静注液は2.9mg・5mL1瓶で111,752円。
６型（マロトーラミー症候群）の酵素製剤ナグラザイム（現在審査中）は5mLで約25万円。

(友人のブログより)

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ムコ多糖症の患者さんを助けるボランティアをされている方のブログより転載(許可を頂いて)しました。
上記部分は、薬事日報からの転載で、その下は、友人が補足したものです。

現在審査中の６型は、日本に４人しかいないムコ多糖症の種類になります。等ブログのリンク先にある、『ゆうと応援会』のゆうと君が６型の酵素製剤を利用しながら、がんばっています。
リンク先もご覧ください。

　やっぱり、大泣きしてしまいました。
　自分で泣き虫なのは分かっていたのですが、子供たちを見て勇気をいっぱいもらいました。
　自分もやはり、いろいろあり一時期は･･････

　でも、あんなに一生懸命生きようとがんばっている子供たちの姿を拝見して、恥ずかしく思えてなりませんでした。
　自分も、今を一生懸命に生き抜いていかなくちゃいけないと改めて考えさせられました。
　
　話は変わりますが、このブログでもリンクさせていただいている、ムコ多糖症という難病と闘っている『そうたくん』の応援会が１０月２０日～１１月４日までの期間に開催される「神楽坂・まち飛びフェスタ」の１０月２０日（土）と２１日（日）に開催されるアートマーケット神楽坂にブースを出店します！様々な作品を販売するだけでなく、署名活動や可能であれば募金活動も予定されています。
　お時間がある方はブースをのぞいてみて下されば光栄に存じます。

　自分も２０日に、ブースへ娘と伺おうと思っております。

　そうたくんはムコ多糖症でも４型モルキオ症候群という病気です。先日２型の酵素製剤は承認されたことが大々的にニュースになりましたが、４型は現在アメリカで酵素製剤の開発中です。また２００８年に全世界同時治験の予定になっています。自然歴調査および世界同時治験への日本人の参加、日本への治験誘致を実現するために応援会が活動を続けております。詳細は、リンクより、小さな夢☆そうた応援会のホームページをご覧くださいますようお願いいたします。

　２輪プロライダーのノリックこと阿部典史氏が、交通事故にて亡くなった。
　自分も、小さい頃からバイクが好きで高校生からずっと乗っているが、それも公道で、バイク運転中に･･･なんで･･･
　ひさびさに、バイクレース関連のニュースを見ていたら、なんと９月にも沼田憲保氏が亡くなっていたのである。
　申し訳ないのであるが自分にとっては沼田氏の事故死のニュースはものすごいショックであった。
　自分は小さい頃から、なぜかSUZUKIのファンであった。今でもそうであるが。理由は自分でも分からない。覚えているのは、小さい頃におじの家で東京ﾓｰﾀｰｼｮｰの特集雑誌で、発表されている初代GSXR400の虜になってしまったことを未だに鮮明に覚えている。
　多分それが一番の要因ともいえるが、またバリバリ伝説で聖秀吉が駆るGSX750S刃、あいつとララバイの中にでてくる首都高の青い鳥のGSX1100S刃となぜかSUZUKIのバイクが気になり、自分では中型免許取得しGSX－400S刃を購入(現在も所有)し、ずっと学生時代は乗り回していました。
　その中で、SUZUKIのΓ乗りとして、全日本、WGPと活躍した沼田選手が練習走行中に他界してしまわれていた。
　以前に、WGPにて亡くなった、若井選手以来の衝撃でした。
　若井選手も当時、ホンダ、ヤマハが強い中、SUZUKIのΓで開発しながら戦っており、SUZUKI党の自分はすごく尊敬していた選手で、今でも若井選手のﾚﾌﾟﾘｶﾍﾙﾒｯﾄを２つ飾ってあります。(１つは自分が転んでしまい傷つけてしまったので、同じものを探してもう一つ購入した)
　何故か、今年は２輪レース界で、阿部選手、沼田選手、そして奥野選手と、３人も亡くなるという悲しい出来事がありました。選手はいつも危険と隣り合わせで入るとはいえ、今年は悲しいニュースが多すぎます。
　また、ノリックの事故はやはり公道はどんな危険があるか分からないということを象徴していると思います。プロレーサーでも避けられない危険が潜んでいるということを象徴していると思います。
　自分も大きいミニバンを運転していますが、２輪はやはり運転席から見落としてしまうことも多く、すり抜け(自分世よくやっていましたが)をされる瞬間にびっくりすることも最近は多く、どちらのマナーという問題ではなくどちらも気をつけないといけないと思います。
　自分も、２輪４輪どちらも乗る人間ですが、あらためて公道の危険性を訴える事故だと思います。これからも気をつけて運転していきたいと思います。
　まとまりの無い文章になってしまいすみません。
最後に阿部選手、沼田選手、奥野選手のご冥福を心よりお祈り申し上げます。

もうすでに、新聞等で知っている方もいらっしゃるかと思いますが、本日２型の治療薬が承認される見通しとなったみたいです。

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(時事通信社 - 10月02日 12:05)
　先天性の難病「ムコ多糖症」で最も患者が多い２型の治療薬について、舛添要一厚生労働相は２日の閣議後記者会見で、「３日開かれる（薬事・食品衛生審議会薬事）分科会で事実上の決定ができると思う」と語り、承認が了承されるとの見通しを示した。
　ムコ多糖症は遺伝子異常で代謝がうまくできず、体内に「ムコ多糖」が蓄積してしまう病気で、１型から７型まである（５型は欠番）。
　同省によると、国内に数百人の患者がいるが、うち２型の患者は１５０人程度と最も多い。これまで１型の治療薬しか承認されていなかった。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　[時事通信社］
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　誤解のないように補足しますが、１型から７型まである型のうち、治療薬が開発されているの は、１型、２型、６型の３タイプです。
　欠番とされている５型というのは、シャイエ病のことで、研究が進み、欠けている酵素の種類が１型のハーラー病と同じものだということがわかり、現在は１型とされています。（１型…１H型＝ハーラー病／１S型シャイエ病／１H/S型ハーラー・シャイエ病）治療薬も同じ物が使用されています。
　１型の治療薬は2006年10月に承認済み、６型は2007年8月に承認申請され現在審査中、そして、２型については2006年1月31日に承認申請され、明日、2007年10月3日に承認の見込みとなりました。
　ドラッグ・ラグの問題が依然解決しないわが国において、こんなにも早くに２型の治療薬が承認されたのには、厚生労働省をはじめ関係機関の方々のご尽力のお陰と、心よりお礼申し上げます。今後も尚いっそう、ご尽力くださいますよう切にお願い申し上げます。
　＊３型、４型、７型の３タイプについては、まだ治療薬はありません。まだまだ患者さんたちの闘いは続きます。 引き続き、ご支援をよろしくお願い致します。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　[小さなボクの夢☆そうた応援会]より引用
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上記は、自分もリンクしている『そうた応援会』のHPより引用しました。そうたくんはムコ多糖症でも４型(モルキオ症候群)であり、４型の治療薬は現在開発中で来年世界同時治験予定になっています。

詳細については、リンクにあります。『そうた応援会』をご参照くださいますようお願いいたします。

追記：上の記事につきまして、本日無事、薬事・食品衛生審議会の薬事分科会で、「承認」が「了承」されたとのことです。
なお、正式の「承認」は明日(10月4日)以降となります。

「ムコ多糖症　親の会」HPに速報として掲載されています。
http://mps-japan.org/doctors/index.html